大家提到iit项目失败，也不是在随口胡说。

最近，某药企宣布研究了10年多的“青少年黄斑变性”药物项目夭折。这种药物试图利用马身上的一种病毒，将人类相关基因植入，达到让患儿基因正确序列化的目标。但是结果显示，不仅没有任何效果，而且副作用非常大。这意味着，10年多的所有投入，包括时间、资金和人力等，全部化为乌有。

知道这个消息之后，小宇爸爸在床上躺了一天。

两年前，家里老人发现小宇看东西总是眯着眼睛，还经常磕着碰着，带他去医院检查发现视力只有01，最终被确诊为小儿先天性黄斑变性症。医生说，这种病是由于基因缺陷导致的，目前没有任何治疗手段。虽然病理很清晰，但是因为患儿人数比较少，很多药企和医疗机构都不愿意投入太多资源进行研究。

但是也有一个好消息，某药企已经研究青少年黄斑变性很多年了，如果成功，小宇就有救了。从此以后，小宇爸爸心里就一直揣着这个希望，做梦都是儿子的视力恢复正常，可以和小朋友一起上学写作业。业余时间，他也没闲着，通过各种渠道了解最新研究进展，甚至还想过自己申请iit项目，但是既然已经有药企在研究了，就把全部希望寄托出去了。

没想到，等来的却是噩耗。

更让人崩溃的是，如此知名的药企花费10年都失败了，还有谁能够成功？小宇爸爸感觉，所有可能性瞬间都被抹杀了。

当然，类似的情况也有成功案例。

庞贝病患儿的父亲john crowley成立基金会，用自己筹集到的资金在全球范围内资助庞贝病研究。2005年，酶替代疗法nz-1001在美国获批上市，造福了很多庞贝病患儿。这个时候，距离john crowley的女儿确诊庞贝病只有7年，这个传奇故事还被改编成了电影《良医妙药》。

只能说，一切都是不确定的，很多时候都是在赌，甚至一把梭哈。

“先管好这次吧！钱不到位，就要半途而废，百分之百会失败！”

“对，大家都帮帮忙，积少成多！”