不过也有好消息，就是顾盼的项目。

这些年来，葛主任一直在专注研究x-连锁肾上腺脑白质营养不良，已经取得了不少进展。顾盼说服了张绾青，自掏腰包和葛主任团队合作，现在已经研发出来了，正在等待专家委员会和伦理委员会审查，通过之后就可以注射治疗了。

也是因为顾盼的项目有了好消息，杨登云还残存着最后一丝希望，哪怕是几乎渺茫的希望。

目前，全球已知的罕见病超过7000种，仅有5存在有效治疗方法。我国第一批罕见病目录中收集的121种罕见病，其中86种在全球有治疗药物，只有77种在国内有治疗药物。

基因药物就更少了。

根据公开资料，全球范围内获批的单基因罕见病的基因药物只有4种，都是注射剂，每支售价分别为100万、85万、212万和177万美元。

无一例外，国内都没有类似产品上市。

我国的罕见病基础研究起步晚，相关配套措施也不完善。

在技术层面，罕见病药物从研发到转化的一系列流程难度非常大，目前我国罕见病药物仍然以仿制药和海外引进为主；在政策层面，缺少对罕见病药物研发的保护和激励措施；在市场层面，我国的商业医疗保险体系还不完善，罕见病药物的支付环境不明朗。

这些要素叠加在一起，包括药企在内的各种医疗机构缺乏研发罕见病药物的动力，毕竟谁都不想投资和回报不成正比。

所以，推动罕见病药物研发，核心是在政策层面让更多资源倾斜到基础研究和转化，包括专利独享、定价机制、支付体系、诊疗水平只有提供充足的优惠，才能从根本上扭转局面。

除了药企，还有iit。